深扒“老年痴呆”药 是药神还是妖神?
发布时间:2019-11-06

文 | 时金研讨所

11月02日,由我国海洋大学、中科院上海药物研讨所、上海绿谷制药联合研制的一款医治阿尔茨海默症新药(通用名:甘露特钠胶囊,商品名:“九期一”,代号:GV-971))已被药监局有条件同意经过;

 
来历:网络,图1

 

GV-971可用于医治轻度至中度阿尔茨海默症,显着改进患者认知功用,为全球初次上市,将为患者供给新的医治计划;

药监局一起要求请求人在上市后继续进行药理机制、长时刻安全性有效性研讨,完善寡糖的剖析办法,准时提交有关实验数据;

这则音讯发布后,马上引起巨大争议,一边是各大干流媒体一边倒的奖励,一边是雪球、微博上漫天遍野的质疑,那么“理性的声响”应该是什么呢

一、冰火两重天:为什么如此“颤动”?

1、何为“阿尔茨海默病”?浅显来说便是“老年发呆症”,典型症状是:失忆、失语、日子不能自理等,其间“失忆”是最常见的,这种疾病就像“橡皮擦”相同渐渐的擦除人脑中的回忆,让大脑重回一张白纸;

这儿笔者不由想到了一部哀痛的韩国爱情电影《我脑海中的橡皮擦》,女主年纪轻轻就身患阿尔茨海默,终究连自己的爸爸妈妈、兄弟姐妹乃至爱人都忘记了(遍及下:65岁曾经发病者,称早老性发呆,65岁今后发病者称老年性发呆)。

2、研制难度极大,跨国巨子纷繁失利!

现在,全球约有5000万阿尔茨海默病患者,这种疾病无论是给患者本身仍是其亲属都带来了巨大的损伤和担负,所以临床上对医治该疾病的立异药物有着巨大的需求;

可是,全球的科学家研讨了几十年,到现在为止还没有搞清楚其发病原因,使得新药研制难度极大,除了上世纪上市的5种药物外,近20年世界医药巨子(强生、辉瑞、安进、BMS等)累计投入超越6000亿美元致力于该疾病的特效药研制,但终究都以失利告终!

 

来历:雪球<曩昔20年部分失利的阿尔茨海默病临床实验>图3

上述医药巨子,哪一个不比“我国海洋大学、中科院上海药物研讨所、上海绿谷制药”强上许多倍,可是我国的研讨组织居然在最杂乱的阿尔茨海默病的研制上获得如此大的打破,把全球医药巨子抛在死后,这本来是一件十分值得道贺的工作,可是跟着更多信息的发表,让许多业内人士无法不去质疑该药物的“立异性”!

二、 面对质疑,理性的声响应该是什么?

1、上海绿谷制药一家卖神药的公司?

在十几年前,上海绿谷制药声称其主打的三款保健产品“中华灵芝宝、双灵固本散和绿谷灵芝宝”是“全球首个灵芝类抗癌药品”、“我国榜首大抗癌中药”、“进入美国FDA临床认证首个我国新药”,能够使“肿瘤复发搬运率大大下降,完结肿瘤细胞悄然消除,康复基因稳态,避免复发搬运”;

这不是一家卖神药的公司嘛!所以,现在就面对一个问题:这样的公司参加研制的新药你敢吃吗?

不过,依照笔者的观念:一款新药有没有用,看的是真真切切的临床数据,而不是研制这款药的公司有没有前史不良记载,何况绿谷制药仅仅“出钱”,具体的研制是由我国海洋大学、中科院上海药物研讨所的专家团队担任的。

2、不符合多个目标穿插验证的要求

 

穿插验证,是什么意思?比方医师看病,假如要调查医治作用,一般要查看多个目标,由于一种疾病会引起身体多个目标发作反常,所以承认医治作用也需求经过查看原先的多个反常目标是否都康复正常、穿插验证来完结;

关于药物临床实验也是如此!临床实验便是为了验证某个药物关于某种疾病是否具有医治作用,怎样去调查医治作用?必定要经过多个目标穿插验证来进行!

可是,关于GV-971,只要一个ADAS-Cog的目标标明其具有杰出的效果,而实验中计算的另一个常用的目标“CIBIC评分”确显现其与安慰剂没有差异;

这显着不符合“多个目标彼此验证”的最基本要求,是一大硬伤!不过,不满意这个要求,不代表其临床实验数据必定不过关。

3、临床实验时刻过短

一般像GV-971这样的原创药物,依照FDA的要求,临床实验的时刻至少一年,多数是2-3年,但依据发表的三期数据来看实验时刻只要36周(不到9个月);

实验时刻过短简单导致无法调查到药物效果和副作用的“全貌”,由于从过往的经历来看,不少药物要充沛展现其效果和副作用,需求的时刻至少一年!

相同,临床实验时刻过短并不能揣度其未来在延长时刻的情况下,其效果和安全性不过关。

4、仅有的可取之处:数据的真实性和操作的合规性

上文说了种种缺少,但也并不是毫无长处,比方GV-971 的临床实验由全球排名榜首的CRO组织IQVIA(前昆泰)帮忙完结,整个实验数据真实性和操作的合规性是有充沛保证的;

CRO是啥?假如沆瀣一气你A股大牛股“药明康德”“泰格医药”和IQVIA是同行,你是不是茅塞顿开;

综上,现在还不能彻底否定GV-971,还需求后续具体临床实验数据的出炉才干判别。

三、药监局的独立性让人“一言难尽”!

药监局对GV-971的批复是“有条件同意经过”,并要求上市后继续进行药理机制和长时刻安全性有效性研讨,准时提交有关实验数据;何谓“有条件同意经过”?意思是现在的临床实验数据,尚无法充沛证明其有效性和安全性,后续假如没有进一步的数据来支撑,这个同意是能够撤回的;

尽管“有条件同意经过”是世界通行做法,FDA关于许多打破性药物也常常给予“有条件同意经过”,但像GV-971这样宽松的做法仍是比较罕见的;

笔者以为,某局的这一做法,是“必定程度上的据守节操”,有耍滑头的嫌疑,既能满意某些人的诉求,也能维护好“科学的脸面”,不过这是以献身“独立性”为价值的,某种程度上是医药行业的一种悲痛!

四、概念热度不行,缺少炒作价值

 

来历:同花顺<“京新药业”K线>图4

截止今天(11月04日)收盘,阿尔茨海默概念股中只要京新药业(002020)涨停,其他如华海药业(600521)、康弘药业(002773)、济民制药(603222)涨幅较小,首要是由于京新药业有一款医治阿尔茨海默病的仿制药“卡巴拉汀胶囊”已上市在售,而其他几家仍在临床实验或临床前阶段,连影子都没有;

这和上星期一“区块链概念”40只股票涨停比较,热度相差许多!笔者以为,首要是由于GV-971“硬伤”显着,备受质疑,不确定性太大,所以资金会比较慎重;假如介入这一概念,能够恰当重视“京新药业”